引言

誘導多能幹細胞（Induced Pluripotent Stem Cells，IPSCs）是shi一yi種zhong通tong過guo將jiang特te定ding的de轉zhuan錄lu因yin子zi導dao入ru成cheng熟shu體ti細xi胞bao，使shi其qi重zhong編bian程cheng為wei具ju有you類lei似si胚pei胎tai幹gan細xi胞bao多duo能neng性xing特te征zheng的de細xi胞bao
，在zai規gui避bi倫lun理li風feng險xian和he增zeng強qiang細xi胞bao功gong能neng方fang麵mian具ju有you顯xian著zhu優you勢shi
，未wei來lai有you望wang成cheng為wei幹gan細xi胞bao療liao法fa的de重zhong要yao發fa展zhan方fang向xiang
，在zai疾ji病bing治zhi療liao
、藥物開發等領域展現出廣闊的應用前景。

國際知名調研機構Research and Markets在2025年11月發布的最新報告數據顯示，全球誘導多能幹細胞（iPSC）市場預計將從2024年的20.1億美元增長至2033年的46.9億美元，2025年至2033年期間的年均複合增長率達9.86%。歐美日等發達國家和地區在該領域布局較早，已湧現出一批具有代表性的企業與機構

，如專注iPSC衍生細胞療法的Fate Therapeutics、BlueRock Therapeutics，及由iPS細胞開創者山中伸彌主導的CiRA（Center for iPS Cell Research and Application）等，中國雖起步稍晚但發展勢頭迅猛
，一批本土企業已在iPSC重編程

、臨床治療等方麵取得突破形成覆蓋多個治療領域的研發管線布局，如中盛溯源已構建覆蓋神經、骨科及免疫等多個治療領域的研發管線。

誘導多能幹細胞（iPSC）業務發展煥發蓬勃生機，但作為新興業務領域，目前在市場上可以采取哪些業務模式
、如何確保業務模式的合規開展仍是繞不開的話題，下文我們將就此予以探討分析。

一、誘導多能幹細胞（iPSC）業務模式探析

近年來
，國家層麵通過頒發《“十四五”生物經濟發展規劃》《關於發布國家重點研發計劃“常見多發病防治研究”等重點專項2024年度項目申報指南的通知》等多項政策對幹細胞行業發展予以扶持鼓勵，特別是首部國家級、全鏈條專項行政法規《生物醫學新技術臨床研究和臨床轉化應用管理條例》（國務院令第818號，將於2026年5月1日生效
，下稱818號文）的頒布對幹細胞、jiyinzhiliaodengshengwuyixuexinjishuqueliletongyidejianguankuangjia，weiguoneiganxibaochanyedejiankangheguifazhandiandinglejichu，ganxibaoxingyecongciyoulekeyizunxundemingquejianguanguize。

同時，參考湖南省藥品監督管理局於2022年5月發布的《湖南省藥品監督管理局對省十三屆人大五次會議第0039號建議的答複意見》
，2015年，原國家衛健委和國家食藥監總局製定《幹細胞臨床研究管理辦法（試行）》規定了幹細胞業務的兩條管理途徑：一是幹細胞產品臨床技術管理途徑
，按臨床技術研究要求，經省衛健委、省藥監局初審後報國家衛健委和國家藥監局備案
，備案後在藥物臨床試驗機構開展少數病例的臨床研究，探索安全性與療效；二是藥品注冊管理途徑，按《藥品注冊管理辦法》要yao求qiu，直zhi接jie向xiang國guo家jia藥yao監jian局ju申shen報bao臨lin床chuang試shi驗yan批pi件jian

，開kai展zhan完wan整zheng臨lin床chuang試shi驗yan研yan究jiu，有you效xiao性xing和he安an全quan性xing通tong過guo技ji術shu審shen評ping後hou，再zai申shen報bao藥yao品pin注zhu冊ce批pi件jian，按an治zhi療liao用yong生sheng物wu製zhi品pin上shang市shi使shi用yong。

我們理解，誘導多能幹細胞（iPSC）作為目前具有發展優勢的幹細胞業務之一
，其業務模式除了上述《818號文》衍生出來的臨床治療應用外
，還可以用於藥物研發領域。

二、企業開展誘導多能幹細胞（iPSC）業務的監管要點解讀

因誘導多能幹細胞（iPSC）本身具備人體細胞特質及基因編輯技術應用屬性，企業開展相關業務的全流程勢必涉及倫理審查、臨床研究、人類遺傳資源
、基因編輯技術、健康數據與個人隱私、異體使用、知識產權保護等多維度的合規問題，以下將分別就對應監管要點作具體分析：

倫理審查問題

（1）核心監管要求

1）設立倫理審查委員會。開展涉及人的生物醫學
、生命科學和醫學研究的機構是倫理審查責任主體
，應設立獨立倫理委員會並保障其獨立開展倫理審查；未設立的不得開展研究。[1]機構與企業合作時，需通過倫理審查、開展跟蹤審查

，以協議明確生物樣本使用範圍，並在研究結束後監督處置。[2]

2）開kai展zhan倫lun理li審shen查zha。開kai展zhan臨lin床chuang試shi驗yan應ying經jing主zhu管guan部bu門men批pi準zhun並bing經jing倫lun理li委wei員yuan會hui審shen查zha同tong意yi。倫lun理li委wei員yuan會hui應ying建jian立li倫lun理li審shen查zha工gong作zuo製zhi度du或huo操cao作zuo規gui程cheng並bing履lv行xing審shen查zha程cheng序xu。[3]

3）知情同意。開展研究應獲得受試者自願簽署的知情同意書；不能書麵同意時，應口頭同意並提交過程記錄和證明材料；對無或限製行為能力的受試者，應獲得其監護人或法定代理人的書麵同意

；此外還應在參與者可理解範圍內告知信息並征得其同意。[4]

（2）可能涉及的風險點

企業不能單獨開展幹細胞相關研究，但可與醫療機構合作並由該機構的倫理委員會進行倫理審查，若擅自開展研究且未經倫理審查
、程序不合規
、weiqudezhiqingtongyihuowenjianbuheguide，kenengdaozhiyanjiubeijiaoting，youguanxingweijijieguodehefaxingbeiyouquanjigoufouding，ruofashengsunhaidezexugongtongchengdanminshipeichangzeren。

（3）違規處罰或賠償案例

案例1：武漢醫創醫療管理有限公司於2025年3月27日對漆某某進行幹細胞輸注,即將未通過技術評估和倫理審查的醫療新技術應用於臨床。武漢東湖新技術開發區衛生健康局對當事人作出罰款的行政處罰決定。

案例2：羅某患有“多發性骨髓瘤”，參與甲公司和乙醫院合作開展的細胞治療惡性腫瘤臨床試驗項目，2020年3月，羅某在乙醫院接受細胞治療聯合化療後出現明顯不適反應，最終因治療無效去世。治療期間
，其家屬還曾支付試驗費。2023年年底，其家屬起訴要求返還臨床試驗費用並賠償損失。法院判決支持返還試驗費（違反醫療試驗禁止收費的規定）並判令甲公司、乙醫院共同賠償損失。

臨床研究問題

（1）核心監管要求

1）臨床研究前應先開展非臨床研究。開展生物醫學新技術臨床研究前，應開展實驗室研究、動物實驗等非臨床研究
，證明該技術安全有效後方可開展臨床研究；對國家明令禁止及存在重大倫理問題的技術
，不能開展臨床研究。[5]

2）發起與實施機構。發起機構應是我國境內依法成立的法人並確保擬開展臨床研究的生物醫學新技術已經非臨床研究證明安全有效；實施機構應為三級甲等醫療機構，有符合要求的臨床研究學術委員會和倫理委員會等。[6]

3）臨床研究備案。幹細胞臨床研究應當由幹細胞臨床研究機構（具有研究資質的三級甲等醫院）履行立項審查、備案程序
，對擬開展的臨床研究進行學術、倫理審查通過後方可開展臨床研究，並向國務院衛生健康部門備案。[7]

（2）可能涉及的風險點

qiyebufuheshishishengwuyixuexinjishulinchuangyanjiudezhutitiaojian，jinnengzuoweifaqijigouyufuhetiaojiandesanjijiadengyiyuanhezuokaizhanlinchuangyanjiu
，ruoshanzishishide，kenengbeizelingtingzhi
，meishouweifasuodeheyouguanziliao、物品
，處以罰款，2年內禁止開展該類研究

；相關責任人員
，可能被處分
，處以罰款，3年內禁止從事該類研究。[8]另外，如企業作為發起機構偽造、篡改、隱匿生物醫學新技術臨床研究記錄、原始材料、向受試者收取臨床研究有關費用或申請臨床轉化應用許可提供虛假資料等，將涉及被責令停止

、限期內禁止從事該類研究
、罰款甚至停業整頓等。[9]

（3）違規處罰案例

因對應的監管規定《818號文》於2025年9月公布、2026年5月方可施行
，暫無參考案例。

人類遺傳資源管理問題

（1）核心監管要求

1）采集與保藏

a.告知與同意。采集我國人類遺傳資源
，應事先告知提供者采集目的、采集用途等並征得其書麵同意，告知必須全麵、完整、真實、準確且不得隱瞞、誤導、欺騙。[10]

b.采集、保藏我國人類遺傳資源。采集、保藏的目的明確
、合法
，方案合理，應通過倫理審查等並經國務院衛生健康主管部門批準。[11]

c.外方禁止。外方單位不得在我國境內采集、保藏我國人類遺傳資源
，不得向境外提供。[12]

2）利用和對外提供

a.開展國際合作研究。應對我國公眾健康、國家安全和社會公共利益無害，合作雙方具有法人資格及開展工作基礎、能力，合作目的、內容明確、合法，期限合理；采集
、檢測

、分析和剩餘材料處理等在臨床醫療衛生機構內進行。[13]

b.外方使用
、向(xiang)外(wai)方(fang)提(ti)供(gong)或(huo)開(kai)放(fang)使(shi)用(yong)。外(wai)方(fang)單(dan)位(wei)需(xu)利(li)用(yong)我(wo)國(guo)人(ren)類(lei)遺(yi)傳(chuan)資(zi)源(yuan)開(kai)展(zhan)科(ke)學(xue)研(yan)究(jiu)活(huo)動(dong)的(de)
，應(ying)當(dang)遵(zun)守(shou)我(wo)國(guo)規(gui)定(ding)並(bing)采(cai)取(qu)與(yu)我(wo)國(guo)科(ke)研(yan)機(ji)構(gou)等(deng)合(he)作(zuo)方(fang)式(shi)進(jin)行(xing)；向外方提供或開放使用的，不得危害我國公眾健康、國家安全和社會公共利益；可能影響的，應通過主管部門安全審查
、備案並提交信息備份。[14]

（2）主要風險點

1）企業未經批準采集

、保藏。若企業未經批準采集我國重要遺傳家係、特定地區人類遺傳資源等，可能被責令停止違法行為，沒收違法采集
、保藏的人類遺傳資源和違法所得並處以罰款。[15]

2）企業采集
、利用程序違規。例如：a.采集前未事先告知提供者采集目的


、用途、健康影響等，或未征得其書麵同意，或告知時不全麵
、完整、真實

、準確

，或存在隱瞞、誤導、欺騙
；b.未經倫理審查或違反有關技術規範
；c.未經批準利用我國人類遺傳資源開展國際合作研究或開展國際合作臨床試驗前未將擬使用的種類
、數量和用途備案；d.向外方單位提供或開放使用未備案或信息備份。存在上述情形的，企業可能被責令停止、沒收違法采集
、保藏的人類遺傳資源和違法所得並處以罰款。[16]

3）企業違規攜帶出境。若企業未經批準將我國人類遺傳資源材料運送、郵寄
、攜帶出境的，可能被海關依照法律
、行政法規的規定處罰。海關可能依法沒收人類遺傳資源材料移送省級政府人類遺傳資源主管部門處理。[17]

4）企業其他程序違規。若企業保藏過程未完整記錄並妥善保存信息、或未提交年度報告、或未及時提交國際合作研究情況報告，可能被國務院衛生健康主管部門責令改正，給予警告並被處以罰款。[18]

5）外方違規采集
、保藏或向境外提供。若外方單位違反規定在我國境內采集、保藏或向境外提供我國人類遺傳資源，可能被責令停止違法行為，沒收違法采集、保藏的人類遺傳資源和違法所得並處以罰款。[19]

（3）違規處罰案例

案例1：2015年
，複旦大學附屬華山醫院（以下簡稱華山醫院）yushenzhenhuadajiyinkejifuwuyouxiangongsiweijingxukeyuyingguoniujindaxuekaizhanzhongguorenleiyichuanziyuanguojihezuoyanjiu，huashanyiyuanweijingxukejiangbufenrenleiyichuanziyuanxinxichuandichujing。woguokexuejishubuduiqizuochutingzhiyanjiu、銷毀所有未出境材料、停止有關國際合作
，待整改驗收合格後再開展研究的處罰決定。

案例2：2018年
，阿斯利康投資（中國）有限公司（以下簡稱“阿斯利康”）未經許可將已獲批項目的剩餘樣本轉運至廈門艾德生物醫藥科技股份有限公司和昆皓睿誠醫藥研發（北京）有限公司

，開展超出審批範圍的科研活動。我國科學技術部對其作出警告
、沒收並銷毀違規利用的材料
、撤銷兩項行政許可、停止受理其有關國際合作活動申請
，待整改驗收合格後再行受理的處罰決定。

基因編輯技術問題

（1）核心監管要求

1）目的合理。基因編輯應遵守國家有關規定，不得危害人體健康、不得違背倫理道德或損害公共利益；人類基因組編輯臨床研究應僅限於治療或預防目的，不得進行非醫療目的的基因組改變。[20]

2）知情同意。應獲得參與者明確有效的知情同意，且知情同意書的內容和獲取過程應規範有效

；研究過程風險可能增加時應再次取得明示同意；參與者為無或限製民事行為能力者的，應獲得監護人的同意

，後者還應獲得參與者讚同

；參與者可在任何階段無條件退出。[21]

3）嚴禁將編輯後的生殖細胞、受精卵或人胚用於妊娠及生育。[22]

4）yangbenlaiyuanheshengyushengwucailiaochuli。yangbenlaiyuanxuhefahegui，shiyongyangbenxuchongfenshuomingqibiyaoxingyubuketidaixing
，shengyushengwucailiaochuliyingzunshougongrendelunlizhunzehejishubiaozhun。[23]

5）目前不得進行任何生殖係基因組編輯的臨床研究。[24]

6）基因編輯技術研發風險的等級管理。生物技術研究開發安全管理實行分級管理，人類基因編輯等基因工程的研究開發活動分為高風險、較高風險、一般風險等級
，從事相關活動的機構負主體責任
，主要職責包括製定生物技術研究開發安全管理規範，對生物技術研究開發活動、開展風險評估並進行監督管理等。[25]

（2）可能涉及的風險點

企業因違反倫理審查
、未(wei)獲(huo)知(zhi)情(qing)同(tong)意(yi)而(er)擅(shan)自(zi)開(kai)展(zhan)研(yan)究(jiu)或(huo)未(wei)按(an)規(gui)定(ding)開(kai)展(zhan)研(yan)究(jiu)等(deng)構(gou)成(cheng)違(wei)規(gui)
，可(ke)能(neng)導(dao)致(zhi)研(yan)究(jiu)被(bei)叫(jiao)停(ting)，有(you)關(guan)行(xing)為(wei)及(ji)結(jie)果(guo)的(de)合(he)法(fa)性(xing)被(bei)有(you)權(quan)機(ji)構(gou)否(fou)定(ding)，若(ruo)發(fa)生(sheng)損(sun)害(hai)的(de)則(ze)需(xu)承(cheng)擔(dan)民(min)事(shi)甚(shen)至(zhi)刑(xing)事(shi)責(ze)任(ren)，其(qi)中(zhong)：（1）未按照生物技術研究開發安全管理規範操作導致出現生物安全事故或事故後未能及時有效處置或隱瞞不報的，[26]由有關部門依法處理
，嚴重失信行為將被國務院科技主管部門記入誠信檔案。（2）以臨床治療或輔助生殖為目的非法實施基因編輯並應用於人體，則可能被認定為非法植入基因編輯

、克隆胚胎罪，情節嚴重的，可能被處有期徒刑或拘役，並處罰金。[27]若醫務人員嚴重不負責任
，對基因編輯接受者造成嚴重損害，可能構成醫療事故罪。不構成犯罪的，亦可能承擔民事侵權賠償責任。

（3）違規處罰案例

賀建奎自2016年nian起qi私si自zi組zu織zhi團tuan隊dui實shi施shi以yi生sheng殖zhi為wei目mu的de的de人ren類lei胚pei胎tai基ji因yin編bian輯ji活huo動dong，通tong過guo他ta人ren偽wei造zao倫lun理li審shen查zha書shu，招zhao募mu誌zhi願yuan者zhe參can與yu實shi驗yan
，並bing指zhi使shi個ge別bie從cong業ye人ren員yuan違wei規gui在zai人ren類lei胚pei胎tai上shang進jin行xing基ji因yin編bian輯ji並bing植zhi入ru母mu體ti，致zhi2名誌願者懷孕
、其中1人生下雙胞胎女嬰。2019年1月
，廣東省調查組認定賀建奎團隊實施國家明令禁止的生殖性人類胚胎基因編輯活動。同年12月，深圳市南山區人民法院以非法行醫罪判處賀建奎有期徒刑並處罰金，兩名同案人員分獲有期徒刑及罰金。

注釋

[1] 《涉及人的生物醫學研究倫理審查辦法》第七條
、《涉及人的生命科學和醫學研究倫理審查辦法》第五條。

[2] 《涉及人的生命科學和醫學研究倫理審查辦法》第二十八條。

[3] 《國民法典》第一千零八條
、《涉及人的生物醫學研究倫理審查辦法》“第三章 倫理審查”。

[4] 《涉及人的生物醫學研究倫理審查辦法》第三十三條、第三十四條
；《涉及人的生命科學和醫學研究倫理審查辦法》第三十三條。

[5] 《818號文》第九條。

[6] 《818號文》第十條、第十一條。

[7] 見《幹細胞臨床研究管理辦法（試行）》“第三章 研究的立項與備案”、《818號文》“第二章 臨床研究備案”。

[8] 《818號文》第四十五條。

[9] 《818號文》第四十六條
、第四十九條
、第五十一條。

[10] 《人類遺傳資源管理條例》第十二條。

[11] 《人類遺傳資源管理條例》第十一條、第十四條。

[12] 《人類遺傳資源管理條例》第七條。

[13] 《人類遺傳資源管理條例》第二十二條

、《人類遺傳資源管理條例實施細則》第三十二條。

[14] 《人類遺傳資源管理條例》第二十一條、第二十八條第一、二款。

[15] 《人類遺傳資源管理條例》第三十六條。

[16] 《人類遺傳資源管理條例》第三十六條、第三十九條。

[17] 《人類遺傳資源管理條例》第三十八條。

[18] 《人類遺傳資源管理條例》第四十條。

[19] 《人類遺傳資源管理條例》第四十一條。

[20] 《民法典》第一千零九條、《人類基因組編輯研究倫理指引》第4.1條。

[21] 《人類基因組編輯研究倫理指引》第4.4條。

[22] 《人類基因組編輯研究倫理指引》第5.1條。

[23] 《人類基因組編輯研究倫理指引》第5.1條。

[24] 《人類基因組編輯研究倫理指引》第5.2.2條。

[25] 《生物技術研究開發安全管理辦法》第四條、第八條。

[26] 《生物技術研究開發安全管理辦法》第十一條。

[27] 《刑法修正案（十一）》“三十九、”在刑法第三百三十六條後增加一條，作為第三百三十六條之一。